最贵的药能有多贵？恐怕超出了你的认知，一个治疗的费用就超过1000万。

据外媒报道，日前，英国国民健康服务体系（NHS）进行了一项特别批准，允许使用“世界上最昂贵的药物”来治疗一名长达10个月的——老年脊髓性肌萎缩症 SMA (SMA) 儿童。

据悉，Zolgensma被誉为“制药史上最贵的药物”。它于 2019 年 5 月获得 FDA 批准，售价为 210 万美元。它也被称为“世界上最昂贵的药物”。

实际上，Zolgensma 不是药物，而是一种基因疗法，用于治疗早期脊髓肌肉萎缩患者。患者只需要一次静脉输液，这是脊髓性肌萎缩症潜在的一次性治愈方法。

根据孩子的母亲梅根·威利斯（Megan Willis）的说法，根据 NHS 规定，Zolgensma 在英国只允许治疗 6 个月以下的患者。

但是她的孩子已经10个月大了。为了孩子的健康，威利斯四处奔波，希望NHS允许她的孩子使用这种药物。经过威利斯的努力，NHS 终于批准了她的孩子使用这种疗法。

如果治疗成功，威利斯孩子的寿命将大大延长两年，未来可以独立生活。当然，价格还是很高的，为此你需要支付179万英镑（约合人民币1600万元）。

据资料显示，脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）是脊髓前角运动神经元变性导致肌无力和肌萎缩的一种疾病。该病可由多种基因突变引起，但一般是指由运动神经元存活基因1（SMN1）突变引起的常染色体隐性遗传病。

临床表现为进行性、对称性，以四肢近端为主的全身性弛缓性麻痹和肌肉萎缩，智力发育和感觉正常。随着病情的发展，肌肉无力会进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统等系统出现异常，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。

文章来源：《世界临床药物》 网址: http://www.sjlcywzz.cn/zonghexinwen/2021/0718/1454.html