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【摘 要】：指定患者药物使用计划可让临床医生在药品实现商业化之前以符合法律和伦理规范的方式让急需治疗的患者用上在研或已经获得上市许可的药物。此前，鲜有中国原创新药通过NPP计划进

指定患者药物使用计划可让临床医生在药品实现商业化之前以符合法律和伦理规范的方式让急需治疗的患者用上在研或已经获得上市许可的药物。此前，鲜有中国原创新药通过NPP计划进入其他国家或地区，从这个层面来说，也再次验证亚盛医药这家立足全球的中国生物医药公司的创新实力。

根据协议条款，Tanner Pharma将在奥雷巴替尼尚未获得上市许可的国家向医疗机构供应该药物。目前，该NPP项目已在全球范围内启动，帮助相关患者获得奥雷巴替尼这一创新药物。

杨大俊博士补充道：“Tanner Pharma是一家全球领先的医药服务供应商，他们在创新药物未获批市场的准入方面拥有丰富的经验。我们期待与Tanner Pharma联手推进这项指定患者药物使用计划，让奥雷巴替尼惠及全球患者。”

目前，奥雷巴替尼已获中国临床肿瘤学会(CSCO)指南和中国抗癌协会《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)》推荐，治疗伴有T315I突变的既往TKI耐药慢粒患者(CACA指南亦推荐该品种用于治疗接受过2种以上TKI耐药或不耐受的慢粒患者)。

Tanner Pharma是一家专为生物制药公司提供服务的供应商，总部位于美国北卡罗莱纳州的夏洛特市，在欧洲和拉丁美洲拥有多个分支机构。Tanner Pharma致力于通过符合伦理规范、受控且合规的方式，帮助制药企业实现创新药物在尚未正式获批上市的国家的市场准入。过去20余年来，Tanner Pharma为130多个国家的患者提供了用药机会，并在供应慢粒治疗药物方面积累了丰富经验。

而业界及市场最熟知的NPP案例莫过于香港指定患者药物使用计划。通常来说，新药在国外(美国、欧洲)获批后，香港医疗机构一般会向香港卫生署申请在本地注册审批完成时间约为6-9个月。但NPP计划允许一款药物即使没有获得卫生署的批准，只要医生认为患者有需要用到此类药物，患者也同意的情况下，医生便可以向卫生署申请指定患者药物使用计划。该项目的优势在于审批速度快，满足临床急需患者。

在慢粒之外，奥雷巴替尼在多个疾病治疗领域潜力巨大。此前，该品种获CSCO指南推荐，用于治疗费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)患者。此外，一项正在进行的临床试验数据显示奥雷巴替尼对于胃肠道间质瘤(GIST)具有治疗潜力;一项近期发表的临床前研究揭示了该药物在新冠治疗领域的极大潜力。

就在7月22日，亚盛医药-B(06855)发布公告，宣布公司原创1类新药耐立克? (奥雷巴替尼)获加拿大卫生部临床试验许可的3日内，亚盛医药再度宣布将通过指定患者药物使用计划(NPP)让耐立克?惠及全球患者。这一系列动作意味着亚盛的全球化布局正不断深入。

Tanner Pharma集团执行副总裁Robert Keel 表示：“我们很高兴能够与亚盛医药达成合作，利用我们的全球网络为慢粒患者带来希望。该项指定患者药物使用计划将让我们有机会以可靠、负责、符合伦理规范和当地法规的方式将奥雷巴替尼带给众多无药可治的慢粒患者。”

尽管NPP在中国业界还是个生僻词，但放眼全球，大型制药公司在旗下药物尚未获批的国家和地区，借助NPP计划实现市场准入却是“常规操作”。由于NPP涉及的临床急需药物是有定价的，需要患者具备一定支付能力。这对企业而言，NPP意味着既能满足当地患者临床急需，同时也能带来收入。

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示，“在慢粒治疗领域，全球各国都存在未被完全满足的临床需求。作为全球范围内第二个进入美国临床的第三代BCR-ABL抑制剂和为数不多自立项开始就执行全球研发策略的中国本土原创新药，奥雷巴替尼在过去几年已经显示了优异的临床有效性和安全性，并于去年在中国获批上市。

奥雷巴替尼是亚盛医药原创1类新药，是新型的第三代BCR-ABL 抑制剂，对包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。

目前，亚盛医药正积极进行奥雷巴替尼在全球层面的临床试验，全速推进其在更多国家的上市。我们深知对于缺乏有效治疗方案的恶性肿瘤患者而言，进一步加速药物可及刻不容缓!正因如此，中国有先行先试的海南博鳌乐城模式，让患者可同步使用国外已上市但国内尚未获批上市的药品和医疗器械;而在海外，NPP项目可通过合法合规、合伦理的方式加速解决临床急需。”

在中国，和NPP计划类似的模式有先行先试的海南博鳌乐城模式，让中国患者无须远赴海外，在乐城先行区就能享受国际最前沿、且未在国内上市的药物及治疗技术。

作为全球第二个和中国首个获批上市的第三代BCR-ABL 抑制剂，奥雷巴替尼已在美国进入Ib期临床试验，用于治疗耐药慢粒。目前，奥雷巴替尼共获1项美国食品药品监督管理局(FDA)快速通道资格、3项FDA孤儿药资格认定和1项欧洲药品管理局(EMA)的欧盟孤儿药资格认定。

文章来源：《世界临床药物》 网址: http://www.sjlcywzz.cn/zonghexinwen/2022/0728/2026.html